Američka agencija za lekove odobrila je lek Trikafta (elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor), prvu trostruku terapijsku kombinaciju u tretmanu bolesnika sa najčešćom mutacijom cistične fibroze. Lek je odobren za upotrebu kod bolesnika straijih od 12 godina, sa cističnom fibrozom, a koji imaju makar jednu mutaciju F508del na CTFR genu, za koji se procenjuje da je prisutan kod oko 90% obolelih od cistične fibroze.

Cistična fibroza je retko, progresivno, po život opasno oboljenje, a odlikuje je formiranje tankog mukoznog sloja u plućima, digestivnom traktu I drugim delovima tela. Vodi ka ozbiljnim respiratornim I digestivnim problemima, ali I drugim komplikacijama poput infekcija I dijabetesa. Cističnu fibrozu uzrokuje defektni protein, koji je rezultat mutacije u CFTR genu. Postoji preko 2000 znanih mutacija, ali je najučestalija F508del mutacija.

Trikafta je kombinacija tri leka, čija je meta defektni CFTR protein. Lek pomaže da se protein, koji je produkt CFTR genske mutacije, funkcioniše efikasnije. Trikafta je prvi odobreni tretman koji je efikasan kod bolesnika starijih od 12 godina sa makar jednom F508del mutacijom, koja se inače sreće u oko 90% obolele populacije.

Efikasnost I sigurnosni profil leka je ispitan kroz dve studije, na preko 500 bolesnika. Među neželjenim efektima treba pomeniti svrab, osip, glavobolja, proliv, laboratorijski povišene vrednosti transaminaza i kreatin-fosfokinaze, rinoreja, rinitis, infekcije gornjeg respiratornog trakta, bolovi u trbuhu.

Trikafta je proizvod farmaceutske kuće Vertex Pharmaceuticals Incorporated.

 

izvor