Linkedin Twitter Instagram Facebook YOUTUBE

Američka agencija za lekove (FDA) odobrila je Abecma (idecabtagene vicleucel), ćelijski baziranu gensku terapiju u lečenju odrslih bolesnika sa multiplim mijelomom, koji nisu reagovali ili čija bolest se vratila, nakon primene makar 4 terapijske linije (različite terapijske linije). Abecma (idecabtagene vicleucel) je prva ćelijski bazirana genska terapija koju je FDA odobrio u tretmanu multiplog mijeloma.

Multipli mijelom je retki tip karcinoma krvi kod kojeg abnormalne plazma ćelije se talože u kostima i formiraju tumore u kostima tela. Ova bolest sprečava koštanu srž u produkciji dovoljne količine zdravih ćelija krvi, što rezultira u njihovom smanjenom broju. Mijelom takođe oštećuje kosti i bubrege i slabi imunski sistem. Tačan uzrok nastanka multiplog mijeloma nije jasan. Prema NCI (američkom nacionalnom institutu za rak) mijelom se javlja u oko 1,8% svih novootkrivenih karcinoma u SAD tokom 2020. godine. 

Abecma (idecabtagene vicleucel) je B-ćelijski maturacioni antigen (BCMA) direktno genetski modifikovan autologni himerni antigen receptor (CAR) T-ćelijske terapije. Svaka doza Abecma (idecabtagene vicleucel) je individualno prilagođen tretman, koji je kreiran koristeći bolesničke T-ćelije, koje su tip belih krvnih ćelija, koje pomažu borbu protiv mijeloma. Bolesničke T-ćelije se skupljaju i genetski modifikuju da uključe novi gen koji potpomaže targetiranje i ubijanje ćelija mijeloma. Kada se ćelije jednom modifikuju, one se vraćaju nazad u bolesnika.

Sigurnost i efikasnost Abecma (idecabtagene vicleucel) je proverena kroz multicentričnu studiju na oko 127 bolesnika sa relapsom mijeloma (mijelom koji se vraća nakon kompletiranja terapije) i refraktarnim mijelomom (mijelom koji ne reaguje na terapiju), a koji su primili prethodno makar tri terapijske linije. Oko 72% bolesnika je delimično ili kompletno reagovalo na ovaj novi terapijski protokol. Oko 28% bolesnika je pokazalo kompletn odgovor, dok je 65% bolesnika imalo kompletan odgovor makar 12 meseci.

Terapija sa Abecma (idecabtagene vicleucel) može imati ozbiljne neželjene efekte (citokinski oslobađajući sindrom (CRS), hemofagcitna limfohistiocitoza/makrofagni aktivirajući sindrom (HLH/MAS), neurološka toksičnost i prolongirana citopenija. Među najčešćim neželjenim efektima su CRS, infekije, zamor muskuloskeletni bol, slabost imunskog sistema. Zbog rizika od CRS i neurološke toksičnosti, primena leka Abecma (idecabtagene vicleucel) zahteva ordiniranje u bolničkim uslovima.

Lek Abecma (idecabtagene vicleucel) je proizvod farmaceutske kuće Celgene Corporation, a Bristol Myers Squibb company.

izvor: fda.com